Walka o refundację leku na SMA wciąż trwa. Pomocy potrzebują też starsze dzieci

2022-08-24, 06:30  Monika Siwak/Redakcja
Na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA – Zolgensma. Problem w tym, że tylko dla dzieci do szóstego miesiąca życia./fot. Twitter/Ministerstwo Zdrowia

Na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA – Zolgensma. Problem w tym, że tylko dla dzieci do szóstego miesiąca życia./fot. Twitter/Ministerstwo Zdrowia

O tym, by nie pozbawiać szans na normalny rozwój ponad półrocznych dzieci z SMA, mówiły we wtorek przed Wojewódzkim Szpitalem Dziecięcym w Bydgoszczy posłanka Koalicji Obywatelskiej Iwona Kozłowska i szefowa oddziału neurologii Lucyna Muller.

Chodzi o refundację „najdroższego leku świata”, czyli terapii genowej na rdzeniowy zanik mięśni. Lek kosztuje prawie 10 milionów złotych. Rodzice chorych dzieci prowadzą zbiórki. Refundacja ma dotyczyć jednak tylko dzieci do szóstego miesiąca życia. Tymczasem według Iwony Kozłowskiej zbiórki stanęły po informacji Ministerstwa Zdrowia o refundacji leku na SMA.

- Jest to krok milowy dla rodziców i opiekunów, którzy walczą o zdrowie dzieci. Czekamy teraz na dalsze kroki, czyli sytuacji, w której dzieci będą mogły korzystać z tej terapii również po szóstym miesiącu życia – powiedziała parlamentarzystka.

- Z jednej strony to sytuacja bardzo radosna dla rodziców. Z drugiej strony bardzo trudna dla rodziców, którzy zbierają pieniądze na lek dla dzieci powyżej szóstego miesiąca życia. Zbierają oni prawie 10 milionów złotych. Są to dzieci i w siódmym i w dziesiątym miesiącu. Dziecko do ukończenia drugiego roku życia może mieć podany ten lek – dodała posłanka KO.

W sprawie głos zabrała też kierownik oddziału neurologii Dziecięcego Szpitala Wojewódzkiego, Lucyna Muller. - To, co się wydarzyło w ostatnich latach w temacie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni, to jest rzeczywisty przełom i terapia genowa jest kolejnym krokiem do tego, żeby pacjenci byli leczeni na najwyższym poziomie. Ta terapia też ma jednak pewne ograniczenia. Z tego też wynikają ustalone wskazania refundacyjne. Dla dzieci poniżej szóstego miesiąca życia terapia jest o wiele bezpieczniejsza i skuteczniejsza niż u starszych – stwierdziła Muller.

Lek Zolgensma podawany jest jako jednorazowy wlew dożylny. Z kolei dostępny dotąd nusinersen podaje się dooponowo przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć jak najwcześniej, podając cztery dawki. Dawkę podtrzymującą należy podawać raz na cztery miesiące. W ramach walki z SMA wprowadzony zostanie też lek Evrysdi, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania.

Jak podało Ministerstwo Zdrowia w 2022 roku, polscy pacjenci zyskali najszerszy dostęp do 84 innowacyjnych terapii – 29 w zakresie wskazań onkologicznych, 55 nieonkologicznych, w tym 32 w chorobach rzadkich.

Materiał przygotowała Monika Siwak

Kraj i świat

Europoseł Daniel Obajtek złożył dwa wnioski do prokuratury ws. działań obecnego zarządu Orlenu

Europoseł Daniel Obajtek złożył dwa wnioski do prokuratury ws. działań obecnego zarządu Orlenu

2024-12-23, 20:54
MON wyda 17 miliardów złotych na dozbrojenie armii. Ogłoszono podpisane umowy

MON wyda 17 miliardów złotych na dozbrojenie armii. Ogłoszono podpisane umowy

2024-12-23, 19:12
Orlen pozwał byłych członków zarządu. Mieli robić prywatne zakupy za pieniądze firmy

Orlen pozwał byłych członków zarządu. Mieli robić prywatne zakupy za pieniądze firmy

2024-12-23, 13:43
RPO: Ksiądz Michał O. nie był torturowany, ale doszło do niehumanitarnego traktowania

RPO: Ksiądz Michał O. nie był torturowany, ale doszło do niehumanitarnego traktowania

2024-12-23, 11:02
Kilkudziesięciu Ocalałych przyjedzie na obchody rocznicy wyzwolenia Auschwitz

Kilkudziesięciu Ocalałych przyjedzie na obchody rocznicy wyzwolenia Auschwitz

2024-12-22, 13:33
Niemcy: Ofiary śmiertelne ataku w Magdeburgu to 9-letnie dziecko i cztery kobiety

Niemcy: Ofiary śmiertelne ataku w Magdeburgu to 9-letnie dziecko i cztery kobiety

2024-12-22, 11:31
Niemieckie media o sprawcy masakry na jarmarku: Lekarz psychiatra, pracuje w szpitalu - AKTUALIZACJA [zdjęcia]

Niemieckie media o sprawcy masakry na jarmarku: Lekarz psychiatra, pracuje w szpitalu - AKTUALIZACJA [zdjęcia]

2024-12-21, 09:11
Bild: 11 osób zginęło w Magdeburgu. Kierowca wjechał w tłum ludzi na jarmarku. Władze: to był atak

„Bild”: 11 osób zginęło w Magdeburgu. Kierowca wjechał w tłum ludzi na jarmarku. Władze: „to był atak”

2024-12-20, 20:58
Chorwacja: Nożownik w szkole ranił pięcioro dzieci i nauczycielkę, nie żyje siedmiolatka

Chorwacja: Nożownik w szkole ranił pięcioro dzieci i nauczycielkę, nie żyje siedmiolatka

2024-12-20, 12:40
Ministerstwo Spraw Zagranicznych: Ambasador Węgier otrzymał protest strony polskiej

Ministerstwo Spraw Zagranicznych: Ambasador Węgier otrzymał protest strony polskiej

2024-12-20, 12:00
Ważne: nasze strony wykorzystują pliki cookies.

Używamy informacji zapisanych za pomocą cookies i podobnych technologii m.in. w celach reklamowych i statystycznych oraz w celu dostosowania naszych serwisów do indywidualnych potrzeb użytkowników. Mogą też stosować je współpracujący z nami reklamodawcy, firmy badawcze oraz dostawcy aplikacji multimedialnych. W programie służącym do obsługi internetu można zmienić ustawienia dotyczące cookies. Korzystanie z naszych serwisów internetowych bez zmiany ustawień dotyczących cookies oznacza, że będą one zapisane w pamięci urządzenia. Więcej informacji można znaleźć w naszej Polityce prywatności

Zamieszczone na stronach internetowych www.radiopik.pl materiały sygnowane skrótem „PAP” stanowią element Serwisów Informacyjnych PAP, będących bazą danych, których producentem i wydawcą jest Polska Agencja Prasowa S.A. z siedzibą w Warszawie. Chronione są one przepisami ustawy z dnia 4 lutego 1994 r. o prawie autorskim i prawach pokrewnych oraz ustawy z dnia 27 lipca 2001 r. o ochronie baz danych. Powyższe materiały wykorzystywane są przez Polskie Radio Regionalną Rozgłośnię w Bydgoszczy „Polskie Radio Pomorza i Kujaw” S.A. na podstawie stosownej umowy licencyjnej. Jakiekolwiek wykorzystywanie przedmiotowych materiałów przez użytkowników Portalu, poza przewidzianymi przez przepisy prawa wyjątkami, w szczególności dozwolonym użytkiem osobistym, jest zabronione. PAP S.A. zastrzega, iż dalsze rozpowszechnianie materiałów, o których mowa w art. 25 ust. 1 pkt. b) ustawy o prawie autorskim i prawach pokrewnych, jest zabronione.

Rozumiem i wchodzę na stronę